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基因编辑技术及其在基因治疗中的应用。 万字长文综述,收藏起来慢慢看 摘要 :基因编辑技术是以特异性改变遗传物质靶向序列为目标的技术。 近年来,锌指核酸酶 (ZFN)、类转录激活因子效应核酸酶 (TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复 (CRISPR)和单碱基编辑 (BE)技术的相继出现,不仅为基因功能研究提供了有力的工具,还为生命医学提供了新的治疗方案。 基因编辑技术已经大范围应用于动物细胞模型的构建、药物靶点的筛查和基因功能研究等,在基因治疗领域也展现出广阔的应用前景。